第二批30个临床急需境外新药名单公布 近半为罕见病药

央广网北京3月30日消息(记者刘会民 冯悦)据中国之声《新闻纵横》报道，国家药品监督管理局药品审评中心28日发布通知，遴选出30个境外已上市的临床急需境外新药名单，从昨天(29日)起公示征求意见。这是继2018年11月1日第一批临床急需境外新药名单公布后，国家药监局第二次发布临床急需境外新药名单。

这次公布的临床急需境外新药名单具体都包括哪些药物?这些境外新药的公布对于相关患者有哪些利好?

临床急需境外新药，主要是指近年来已经在美国、欧盟或日本批准上市而我国尚未上市的，用于罕见病治疗的新药及用于防治严重危及生命或严重影响生活质量的疾病，且尚无有效治疗手段或具有明显临床优势的新药。

这次公示的药品名单中，共涉及22家企业30个药品。其中，包括辉瑞、赛诺菲、艾伯维等国外知名药企在内，涉及的30个药品包括治疗法布雷病、乙型血友病、渐冻症等罕见病的重磅急需药。还有包括专门用于1个月到2岁婴儿的婴儿痉挛症，以及治疗甲型和乙型流感、丙肝、艾滋病等的部分儿童用药和传染病用药。

中国医药创新促进会执行会长宋瑞霖介绍，公示期后，名单中符合条件的药品将纳入专门通道，鼓励企业申报进口，加快境内上市。宋瑞霖说：“它主要就是在公示之后，如果没有问题，就确定进入到了一个新的加快审评程序。这个制度本身追求的目标是为了满足临床的供应，因为这一类药物都是国内临床急需的药物。”

为促进临床急需境外新药在我国上市，去年6月20日，国务院常务会议提出，有序加快境外已上市新药在境内上市审批，对治疗罕见病的药品和防治严重危及生命疾病的部分药品简化上市要求。同年10月31日，国家药监局会同国家卫生健康委员会发布《临床急需境外新药审评审批工作程序》及申报资料要求，建立专门通道对临床急需境外上市新药审评审批，对罕见病治疗药品和其他境外新药分别承诺在3个月、6个月内审结。

其后，按照公告的工作程序以及品种遴选原则，国家药监局会同国家卫生健康委组织专家遴选了出第一批临床急需境外新药名单，共计48个药品，目前已有10余个品种批准上市。宋瑞霖表示：“让真正的好药、真正临床急需的药，能够得到尽快批准，也就是说在患者和医院与药厂之间建立一个有机的联系。有了这个联系之后，我们中国的患者就能够分享到全球医药创新的发展，使得创新药更快地能够到患者的病床边，能够让患者使用，这是我们整个卫生理念的变化。也就是说，在整个管理体系当中，更看重的是临床的需求。临床的需求和老百姓的生命健康，这是天大的事。”

这次公示的药品名单中，有14个药品为罕见病药，占据药品数量的近一半。据了解，全球现有600多种罕见病治疗药物，但仅有30%的药物进入中国市场。

宋瑞霖表示，将较多的罕见病药纳入临床急需境外新药名单，体现了对我国超过1000万罕见病患者的关心。“因为罕见病人实际上是一个较弱的群体，经常被放到角落不受关注的。这一次接近一半是罕见病用药，说明国家对罕见病的高度重视、对罕见病患者的高度重视。”宋瑞霖说。

截至目前，国家药品监管局已经通过优化药品临床试验审批程序、取消进口药品逐批强制检验等政策，加快境外药品审评审批。

在近日召开的国务院政策例行吹风会上，国家药监局药品注册司司长王平介绍，今年将继续深化和完善相关措施，让国内外最新的医药科技研发成果在最短的时间内惠及到我国的病患者，切实增强人民群众的获得感。王平说：“对尚未在我国提出申请的临床急需的境外新药，我们计划进一步加强与相关医药行业协会和跨国公司沟通和联系，动员相关的企业来我们国家提出申报。对于公众临床急需的抗癌新药，如果临床试验的早期、中期指标显示疗效，并且可以预测临床价值的，可以附带条件批准上市，进一步加快上市的进程。”